Merck ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di Ogsiveo (nirogacestat) come trattamento per adulti con tumori desmoidi in progressione che necessitano di terapia sistemica. Ogsiveo è ora la prima e unica terapia approvata per i tumori desmoidi nell’Unione Europea. Il professor Bernd Kasper, del Centro Oncologico di Mannheim e principale investigatore dello studio clinico di fase 3 DeFi, ha dichiarato: “Ogsiveo è una terapia altamente innovativa con dati che dimostrano un’efficacia significativa, con una riduzione del rischio di progressione della malattia del 71% rispetto al placebo e un tasso di risposta oggettiva confermata del 41% contro l’8% del placebo. Inoltre, i pazienti hanno riportato miglioramenti precoci e duraturi nel dolore, nella funzionalità fisica e nella qualità della vita.” Lynne Hernandez, direttrice esecutiva della Desmoid Tumor Research Foundation, ha aggiunto: “Questa approvazione è un passo avanti atteso da tempo per i pazienti, le loro famiglie e i medici in Europa.” I tumori desmoidi sono rari tumori del tessuto molle aggressivi localmente che colpiscono tra 1.300 e 2.300 persone ogni anno nell’UE. Possono causare dolore intenso, deformità e perdita di mobilità, ed sono noti per la loro alta tendenza a recidivare. L’approvazione dell’EC si basa sui dati dello studio DeFi di fase 3, che ha coinvolto 142 adulti. Ogsiveo ha mostrato una riduzione del 71% del rischio di progressione della malattia rispetto al placebo e un tasso di risposta oggettiva confermata del 41% contro l’8%. I pazienti che hanno ricevuto Ogsiveo hanno riportato miglioramenti precoci e duraturi nel dolore, nella funzionalità fisica e nella qualità della vita. Gli effetti collaterali più comuni includono diarrea, eruzione cutanea, tossicità ovarica, nausea, affaticamento e mal di testa. Ogsiveo è già approvato negli Stati Uniti e ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia dalla FDA che dall’EMA. Merck afferma che il lancio di Ogsiveo, insieme alla recente approvazione per NF1-PN, sottolinea il suo impegno verso le comunità di pazienti con tumori rari.
