Merck KGaA ha ottenuto l’approvazione europea per Ogsiveo (nirogacestat), il primo trattamento autorizzato per i tumori desmoidi in Europa. Questo farmaco, sviluppato da SpringWorks Therapeutics, è un inibitore orale della gamma secretasi e ora è indicato per adulti con tumori desmoidi in progressione che necessitano di terapia sistemica. Ogsiveo era già stato approvato negli Stati Uniti nel 2023 dalla FDA. Danny Bar-Zohar, CEO Healthcare di Merck, ha dichiarato: “Ogsiveo è già il trattamento standard per i tumori desmoidi negli USA e il nostro obiettivo è offrire gli stessi benefici ai pazienti europei”. Inoltre, Merck ha recentemente ottenuto l’approvazione europea per Ezmekly (mirdametinib), un altro farmaco innovativo per il trattamento di neurofibromi plexiformi sintomatici e inoperabili nei pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di età pari o superiore a due anni. La doppia approvazione sottolinea l’impegno dell’azienda verso la comunità dei pazienti con tumori rari. L’approvazione di Ogsiveo in Europa si basa sui risultati dello studio clinico di fase 3 DeFi, che ha coinvolto 142 adulti con tumori desmoidi in progressione. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo, con una riduzione del 71% del rischio di progressione della malattia. I tumori desmoidi sono rari ma aggressivi localmente e si formano nei tessuti connettivi del corpo, con circa 2.300 nuovi casi diagnosticati ogni anno nell’UE. Bernd Kasper, professore presso il Centro Oncologico dell’Università di Heidelberg in Germania e principale investigatore dello studio DeFi, ha affermato: “I tumori desmoidi possono avere un impatto profondo sulla vita delle persone e sono difficili da gestire a causa della loro natura invasiva e delle elevate recidive. Ogsiveo è una terapia altamente innovativa con dati di efficacia che dimostrano una significativa riduzione del dolore, il sintomo più debilitante riportato dai pazienti”. La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è un disturbo genetico raro che colpisce circa 135.000 persone nell’UE e può causare disfigure, dolore e disabilità.
