Madrigal Pharmaceuticals ha ottenuto l’approvazione in Europa per Rezdiffra (resmetirom), il primo trattamento mirato per pazienti con steatosi epatica associata a disfunzione metabolica (MASH) e fibrosi epatica moderata o avanzata. L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata è stata concessa dalla Commissione Europea (CE) dopo il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) a giugno. Rezdiffra è previsto raggiungere vendite globali per 4,8 miliardi di dollari entro il 2031. Madrigal prevede di lanciare il farmaco in Europa su base paese per paese, partendo dalla Germania nel quarto trimestre del 2025. Nonostante l’approvazione, le azioni di Madrigal sono scese del 2,2% a 379,55 dollari per azione il 19 agosto, probabilmente a causa di delusioni legate a un altro farmaco a base di agonista del recettore GLP-1. Con questa approvazione, Madrigal è l’unica azienda farmaceutica con un trattamento approvato per la MASH in Europa e il primo negli Stati Uniti, dove ha ottenuto l’approvazione della FDA nel marzo 2024. La MASH si sviluppa quando c’è un accumulo significativo di grasso nel fegato, e la fibrosi, o cicatrice, può portare a danni più gravi come la cirrosi se non trattata. Madrigal stima che circa 370.000 pazienti in Europa siano stati diagnosticati con MASH e fibrosi moderata o avanzata. La malattia è una forma di steatosi epatica non alcolica (NAFLD) considerata una delle aree di crescita più promettenti per l’industria farmaceutica. Rezdiffra, somministrato come una compressa giornaliera, agisce attivando un recettore ormonale tiroideo che riduce l’accumulo di grasso nel fegato. Sebbene Madrigal sia stato il primo a ottenere l’approvazione negli Stati Uniti, ora deve affrontare la concorrenza di Wegovy di Novo Nordisk, approvato dalla FDA per la MASH e in attesa di approvazione anche in Europa. A differenza di Wegovy, che agisce sui recettori GLP-1, Rezdiffra ha un meccanismo d’azione diretto nel fegato. L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase III MAESTRO-NASH, in cui Rezdiffra ha raggiunto gli obiettivi primari di riduzione della fibrosi e risoluzione della MASH, oltre a migliorare la qualità della vita dei pazienti. Il CEO di Madrigal, Bill Sibold, ha dichiarato: “La MASH è l’indicazione in più rapida crescita per il trapianto di fegato in Europa, ma fino ad ora non aveva trattamenti approvati. L’etichettatura europea di Rezdiffra stabilisce un importante precedente per l’intero settore, senza la necessità di una biopsia per qualificarsi al trattamento e con un focus chiaro su una popolazione di pazienti con bisogni non soddisfatti.”
