I ricercatori hanno pubblicato uno studio su PNAS che ha trovato che una promettente svolta nell’eliminazione del virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) in topi umanizzati e infetti è stata raggiunta combinando due terapie di editing genico CRISPR con la terapia antiretrovirale (ART). Questo approccio rivoluzionario al trattamento ha il potenziale per trasformare la gestione dell’HIV-1 negli esseri umani.
L’escissione dell’ADN HIV-1 e l’inattivazione di CCR5 sono state combinate utilizzando tecnologie di editing genetico basate su osservazioni di cure riportate in pazienti umani [con HIV]”, ha dichiarato l’autore dello studio Kamel Khalili, PhD, professore Laura H. Carnell e presidente del Dipartimento di Microbiologia, Immunologia e Infiammazione e direttore presso la Lewis Katz School of Medicine, in un comunicato stampa. “Nei pochi casi di cure per l’HIV in esseri umani, i pazienti sono stati sottoposti a trapianti di midollo osseo per leucemia e le cellule donatrici utilizzate presentavano mutazioni inattivanti di CCR5.
La tecnologia CRISPR doppia sviluppata nello studio mira specificamente a due aree: il corecettore C-C chemochina tipo 5 (CCR5) del virus dell’HIV-1, che consente al virus di penetrare nelle cellule, e la regione Gag-LTR (long terminal repeat) delle cellule infette, dove è presente il DNA virale dormiente. Mirando entrambe queste aree critiche, i ricercatori sono stati in grado di eliminare efficacemente il virus dell’HIV-1 in topi umanizzati e infetti, offrendo speranza per una possibile cura in futuro.
La terapia antiretrovirale (ART) è lo standard di cura attuale per l’HIV-1, ma sopprime solo il virus e non lo elimina completamente dal corpo. Ciò significa che gli individui che ricevono ART sono comunque a rischio di sviluppare la sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) e altre complicanze associate all’HIV-1. Tuttavia, lo studio ha scoperto che l’approccio con la tecnologia CRISPR doppia è stato in grado di eliminare completamente il virus dell’HIV-1 in alcuni dei topi trattati, fornendo prove dell’efficacia potenziale di questo innovativo approccio terapeutico negli esseri umani.
Complessivamente, questo studio rappresenta un importante passo avanti nello sviluppo di una cura per l’HIV-1. Mirando il virus alla sua fonte ed eliminandolo completamente, questo rivoluzionario approccio terapeutico potrebbe offrire nuova speranza per le persone affette da HIV-1 e alla fine portare all’eradicazione di questo virus mortale.
Dimostriamo che ulteriori miglioramenti di LASER ART e CRISPR per la modifica combinatoria di geni virali e cellulari strategicamente importanti come CCR5 in topi umanizzati possono essere raggiunti e servire come prova di principio per ulteriori indagini verso studi clinici”, hanno scritto gli autori dello studio.