La Food and Drug Administration (FDA), l’organisme de réglementation chargé de superviser les produits alimentaires et médicamenteux aux États-Unis, a récemment accordé à CellTrans Inc., une société pharmaceutique, l’autorisation de commercialiser une thérapie révolutionnaire appelée Lantidra. Cette thérapie représente une avancée significative dans le domaine des sciences médicales car elle introduit le concept de thérapie cellulaire allogénique (dérivée du donneur) utilisant des cellules des îlots pancréatiques pour traiter les personnes atteintes de diabète de type 1.
Lantidra est spécifiquement conçu pour les patients adultes diagnostiqués avec un diabète de type 1 et qui n’ont pas réussi à atteindre leurs objectifs de taux d’hémoglobine glyquée, une mesure du contrôle à long terme de la glycémie, malgré une prise en charge intensive du diabète et une éducation. Ces personnes font souvent l’expérience de répétitions d’épisodes d’hypoglycémie sévère, une condition potentiellement mortelle caractérisée par des niveaux dangereusement bas de sucre dans le sang. Lantidra vise à répondre à ce besoin médical critique en offrant une approche thérapeutique innovante.
La thérapie utilise des cellules des îlots pancréatiques dérivées de donneurs décédés, qui sont soigneusement traitées et fabriquées par CellTrans Inc. Ces cellules bêta allogéniques jouent un rôle crucial dans le mécanisme d’action de la thérapie, principalement en sécrétant de l’insuline, l’hormone responsable de la régulation du taux de sucre dans le sang. Chez les patients atteints de diabète de type 1, ces cellules donneuses ont le potentiel de produire des quantités suffisantes d’insuline, soulageant ainsi le besoin d’administration externe d’insuline et réduisant la charge pour les personnes qui dépendent d’injections d’insuline ou de pompes à insuline.
L’administration de Lantidra implique une infusion unique de la thérapie cellulaire dans la veine porte hépatique, un vaisseau sanguin majeur qui relie les organes digestifs, y compris le pancréas et le foie. L’efficacité de la thérapie peut être évaluée en fonction de la réponse du patient à l’infusion initiale, et des infusions supplémentaires peuvent être envisagées au besoin.
Pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de Lantidra, deux études non randomisées ont été menées, impliquant un total de 30 participants atteints de diabète de type 1 et ayant des antécédents d’épisodes hypoglycémiques. Chaque participant a reçu au moins une infusion, certains en recevant jusqu’à trois. Les résultats ont montré des résultats prometteurs, avec 21 participants ayant obtenu une réduction significative de leurs besoins en insuline pendant un an ou plus. De plus, 11 participants sont restés exempts d’insuline pendant une période allant de 1 à 5 ans, e 10 participants ont maintenu leur indépendance vis-à-vis de l’insuline pendant plus de 5 ans. Cependant, il est important de noter que tous les participants n’ont pas atteint une indépendance complète vis-à-vis de l’insuline.
Pendant les études, les expériences des participants avec la thérapie ont été étroitement surveillées, et divers effets secondaires ont été observés. L’occurrence et la gravité de ces effets secondaires variaient en fonction du nombre d’infusions administrées et de la durée d’observation. Les effets secondaires les plus couramment rapportés comprenaient des nausées, de la fatigue, une anémie, des diarrhées et des douleurs abdominales. Il est important de noter que la plupart des participants ont présenté au moins une réaction indésirable grave liée à la procédure d’infusion dans la veine porte hépatique et à l’utilisation de médicaments immunosuppresseurs, qui sont nécessaires pour empêcher le système immunitaire du receveur de rejeter les cellules des îlots transplantées. Dans certains cas, ces effets secondaires graves ont conduit à l’arrêt des médicaments immunosuppresseurs, entraînant la perte de la fonction des cellules des îlots et l’indépendance vis-à-vis de l’insuline chez le patient.
Au vu de ces résultats, il est crucial que les professionnels de la santé et les patients examinent attentivement les avantages et les risques associés à la thérapie cellulaire de Lantidra. L’évaluation individualisée de l’état de chaque patient, de son historique médical et de ses objectifs de traitement devrait guider le processus de prise de décision pour déterminer l’adéquation de cette thérapie innovante.
L’approbation de Lantidra par la FDA représente une étape importante dans le domaine de l’innovation médicale, offrant un nouvel espoir aux personnes atteintes de diabète de type 1 qui ont du mal à obtenir un contrôle optimal de leur glycémie. La poursuite de la recherche et du développement dans le domaine de la thérapie cellulaire présente un grand potentiel pour améliorer la qualité de vie et les résultats de santé à long terme des personnes atteintes de diabète de type 1. Il est important que les études en cours explorent davantage l’efficacité et la sécurité de Lantidra, en considérant une population de patients plus vaste et diversifiée.