Santhera Pharmaceuticals ha annunciato risultati positivi da un’analisi a lungo termine di AGAMREE (vamorolone) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), inclusi i primi dati dallo studio in corso di fase 4 GUARDIAN. L’analisi ha incluso fino a 110 pazienti che non avevano mai assunto corticosteroidi e che hanno iniziato il trattamento tra i 4 e i 7 anni, continuando attraverso vari programmi di accesso. I pazienti hanno ricevuto AGAMREE per un periodo fino a otto anni, con una mediana di follow-up di cinque anni. La maggior parte ha continuato a ricevere dosi più elevate (4–6 mg/kg/giorno) in contesti reali. I pazienti hanno mantenuto la funzione motoria nel tempo, con un’efficacia comparabile ai corticosteroidi standard. Non sono state osservate differenze nelle analisi di sottogruppo rispetto a deflazacort o prednisone. Importante, AGAMREE ha mostrato un profilo di sicurezza differenziato, con significativamente meno fratture vertebrali, schemi di crescita normali e ridotta incidenza di cataratta. Non sono stati segnalati casi di glaucoma e non sono emersi nuovi segnali di sicurezza. Il Prof. Eugenio Mercuri, Professore di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore, ha spiegato: “Questi dati forniscono prove importanti che il trattamento a lungo termine con vamorolone fornisce un’efficacia duratura, con una sostanziale riduzione del rischio di fratture spinali e un miglioramento dell’altezza, in contrasto con ciò che si osserva con i corticosteroidi convenzionali.”. Il Prof. Francesco Muntoni, Professore di Neurologia presso l’Università College di Londra, ha detto: “Questi dati preliminari sono incoraggianti. In particolare, è rassicurante vedere che i bambini continuano a crescere in altezza senza un apparente impatto sull’efficacia del trattamento.”. Il Prof. Craig McDonald, Professore di Medicina Fisica e Riabilitazione e Pediatria presso l’UC Davis, ha aggiunto: “Questi dati mostrano ora chiaramente i benefici del trattamento precoce e del mantenimento del trattamento a dosi efficaci con vamorolone.”. Shabir Hasham, Chief Medical Officer di Santhera, ha dichiarato: “Siamo davvero lieti di offrire alla comunità della DMD un’opzione di trattamento con corticosteroidi che possa fornire benefici a lungo termine e ridurre significativamente l’insorgenza di alcuni degli effetti collaterali più debilitanti.”.
