Emalex punta all’approvazione della FDA per la terapia della sindrome di Tourette dopo il successo della Fase III Emalex Biosciences ha ottenuto risultati positivi nella Fase III dei test clinici per un nuovo trattamento della sindrome di Tourette. Ora, l’azienda spera di ricevere l’approvazione dalla FDA (l’agenzia statunitense che regola i farmaci) per poter rendere disponibile questa terapia al pubblico. Tra i farmaci coinvolti nel trattamento potrebbe esserci l’ecopipam, una molecola studiata per ridurre i sintomi della sindrome di Tourette.

Tra i 49 pazienti adulti arruolati per la sperimentazione, il 41,2% dei pazienti trattati con Ecopipam ha avuto una qualche forma di ricaduta. Credito: Shutterstock / Studio Romantic.

Emalex Biosciences sta cercando l’approvazione per la sua terapia per la sindrome di Tourette, dopo aver raggiunto i suoi obiettivi principali e secondari in uno studio di Fase III. Il farmaco ecopipam, un trattamento antagonista del recettore della dopamina-1, ha avuto successo sia nei pazienti pediatrici che adulti con questa condizione, che può causare tic involontari e vocalizzazioni.

Dopo i dati positivi, Emalex Biosciences discuterà con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e altre autorità sanitarie globali la presentazione di una nuova domanda di autorizzazione del farmaco nel 2025.

Lo studio DIAMOND (NCT05615220) ha coinvolto 167 pazienti pediatrici e 49 adulti con sindrome di Tourette. I pazienti pediatrici trattati con ecopipam hanno mostrato una riduzione significativa dei tic vocali e motori durante un periodo di 12 settimane. Poi, i pazienti sono stati assegnati casualmente a continuare il farmaco o passare a un placebo per altre 12 settimane. Tra gli adulti, il 41,2% ha avuto ricadute con ecopipam rispetto al 67,9% con placebo.

Frederick Munschauer di Emalex Biosciences ha affermato che questi risultati rafforzano la fiducia in ecopipam come potenziale trattamento innovativo per la sindrome di Tourette. I dati mostrano un beneficio significativo nel mantenere la riduzione dei tic nei pazienti pediatrici rispetto al placebo.

Secondo GlobalData, nel 2024 il mercato globale delle terapie per la sindrome di Tourette era di circa 248 milioni di dollari, ma si prevede che scenderà a 84 milioni entro la fine del 2030. Abilify (aripiprazolo) di Otsuka Holdings è il farmaco più usato e si prevede che genererà circa 192 milioni di dollari entro il 2025.

Il CDC stima che negli Stati Uniti, un bambino su 333 tra i 3 e i 17 anni è stato diagnosticato con questa condizione; il 44% ha una forma moderata o grave, con i ragazzi tre volte più colpiti rispetto alle ragazze.

In precedenza, in uno studio di Fase IIb, ecopipam ha ridotto i tic nei pazienti pediatrici del 30% rispetto al placebo. Eric Messner, CEO di Emalex, ha detto che il team ha lavorato a stretto contatto con medici e sostenitori dei pazienti e spera che ecopipam possa alleviare i sintomi dei tic.

Nel frattempo, la società farmaceutica israeliana SciSparc ha ricevuto l’approvazione della FDA per avviare uno studio clinico di Fase IIb sul farmaco SCI-110 per adulti con questa condizione.