{"id":70243,"date":"2025-11-07T19:07:16","date_gmt":"2025-11-07T19:07:16","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/?p=70243"},"modified":"2025-11-07T19:07:16","modified_gmt":"2025-11-07T19:07:16","slug":"santhera-pharmaceuticals-annuncia-risultati-positivi-per-agamree-nel-trattamento-della-distrofia-muscolare-di-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/santhera-pharmaceuticals-annuncia-risultati-positivi-per-agamree-nel-trattamento-della-distrofia-muscolare-di-duchenne\/","title":{"rendered":"Santhera Pharmaceuticals annuncia risultati positivi per AGAMREE nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne"},"content":{"rendered":"

Santhera Pharmaceuticals ha annunciato risultati positivi da un’analisi a lungo termine di AGAMREE (vamorolone) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), inclusi i primi dati dallo studio in corso di fase 4 GUARDIAN. L’analisi ha incluso fino a 110 pazienti che non avevano mai assunto corticosteroidi e che hanno iniziato il trattamento tra i 4 e i 7 anni, continuando attraverso vari programmi di accesso. I pazienti hanno ricevuto AGAMREE per un periodo fino a otto anni, con una mediana di follow-up di cinque anni. La maggior parte ha continuato a ricevere dosi pi\u00f9 elevate (4\u20136 mg\/kg\/giorno) in contesti reali. I pazienti hanno mantenuto la funzione motoria nel tempo, con un’efficacia comparabile ai corticosteroidi standard. Non sono state osservate differenze nelle analisi di sottogruppo rispetto a deflazacort o prednisone<\/a>. Importante, AGAMREE ha mostrato un profilo di sicurezza differenziato, con significativamente meno fratture vertebrali, schemi di crescita normali e ridotta incidenza di cataratta. Non sono stati segnalati casi di glaucoma e non sono emersi nuovi segnali di sicurezza. Il Prof. Eugenio Mercuri, Professore di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile presso l’Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore, ha spiegato: “Questi dati forniscono prove importanti che il trattamento a lungo termine con vamorolone fornisce un’efficacia duratura, con una sostanziale riduzione del rischio di fratture spinali e un miglioramento dell’altezza, in contrasto con ci\u00f2 che si osserva con i corticosteroidi convenzionali.”. Il Prof. Francesco Muntoni, Professore di Neurologia presso l’Universit\u00e0 College di Londra, ha detto: “Questi dati preliminari sono incoraggianti. In particolare, \u00e8 rassicurante vedere che i bambini continuano a crescere in altezza senza un apparente impatto sull’efficacia del trattamento.”. Il Prof. Craig McDonald, Professore di Medicina Fisica e Riabilitazione e Pediatria presso l’UC Davis, ha aggiunto: “Questi dati mostrano ora chiaramente i benefici del trattamento precoce e del mantenimento del trattamento a dosi efficaci con vamorolone.”. Shabir Hasham, Chief Medical Officer di Santhera, ha dichiarato: “Siamo davvero lieti di offrire alla comunit\u00e0 della DMD un’opzione di trattamento con corticosteroidi che possa fornire benefici a lungo termine e ridurre significativamente l’insorgenza di alcuni degli effetti collaterali<\/a> pi\u00f9 debilitanti.”.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Santhera Pharmaceuticals ha annunciato risultati positivi da un’analisi a lungo termine di AGAMREE (vamorolone) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), inclusi i primi dati dallo studio in corso di fase 4 GUARDIAN. L’analisi ha incluso fino a 110 pazienti che non avevano mai assunto corticosteroidi e che hanno iniziato il trattamento tra i […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":70244,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"site-sidebar-layout":"default","site-content-layout":"","ast-site-content-layout":"default","site-content-style":"default","site-sidebar-style":"default","ast-global-header-display":"","ast-banner-title-visibility":"","ast-main-header-display":"","ast-hfb-above-header-display":"","ast-hfb-below-header-display":"","ast-hfb-mobile-header-display":"","site-post-title":"","ast-breadcrumbs-content":"","ast-featured-img":"","footer-sml-layout":"","ast-disable-related-posts":"","theme-transparent-header-meta":"","adv-header-id-meta":"","stick-header-meta":"","header-above-stick-meta":"","header-main-stick-meta":"","header-below-stick-meta":"","astra-migrate-meta-layouts":"default","ast-page-background-enabled":"default","ast-page-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-4)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""}},"ast-content-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""}},"footnotes":""},"categories":[2],"tags":[],"class_list":["post-70243","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-nouvelles-pharmaceutiques"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70243","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=70243"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70243\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":70254,"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70243\/revisions\/70254"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/media\/70244"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=70243"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=70243"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=70243"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}