{"id":70028,"date":"2024-11-19T00:00:00","date_gmt":"2024-11-19T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/la-fda-ha-concesso-la-designazione-di-farmaco-orfano-odd-al-mdl-101-di-modalis-per-trattare-la-distrofia-muscolare-congenita-lama2-lama2-cmd\/"},"modified":"2024-12-11T10:51:35","modified_gmt":"2024-12-11T10:51:35","slug":"la-fda-ha-concesso-la-designazione-di-farmaco-orfano-odd-al-mdl-101-di-modalis-per-trattare-la-distrofia-muscolare-congenita-lama2-lama2-cmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.lafarmaciaonline.it\/catalogo\/la-fda-ha-concesso-la-designazione-di-farmaco-orfano-odd-al-mdl-101-di-modalis-per-trattare-la-distrofia-muscolare-congenita-lama2-lama2-cmd\/","title":{"rendered":"La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) al MDL-101 di Modalis per trattare la distrofia muscolare congenita LAMA2 (LAMA2-CMD)."},"content":{"rendered":"<p>LAMA2-CMD \u00e8 una forma grave e precoce di distrofia muscolare causata dall&#8217;assenza della proteina LAMA2. La <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/\" data-internallinksmanager029f6b8e52c=\"8\" title=\"fda\">FDA<\/a> statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla terapia sperimentale MDL-101 di Modalis Therapeutics, destinata a trattare la distrofia muscolare congenita di tipo 1A (LAMA2-CMD).<\/p>\n<p>MDL-101 \u00e8 una terapia di editing epigenetico che mira a compensare la perdita della funzione causata dalle mutazioni del gene LAMA2. Utilizza una versione modificata di CRISPR-Cas9, progettata per attivare il gene LAMA1, simile al gene malato, e viene veicolata nei muscoli tramite un virus AAV specifico.<\/p>\n<p>Questa terapia potrebbe offrire un trattamento duraturo a chi soffre di LAMA2-CMD. La designazione di farmaco orfano da parte della FDA supporta lo sviluppo di trattamenti per condizioni rare, garantendo vantaggi come esenzioni fiscali e diritti di vendita esclusivi negli USA per sette anni.<\/p>\n<p>Modalis sviluppa terapie genetiche precise utilizzando la tecnologia CRISPR-GNDM, che permette di modulare l&#8217;espressione genica senza rompere il DNA.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>LAMA2-CMD \u00e8 una forma grave e precoce di distrofia muscolare causata dall&#8217;assenza della proteina LAMA2. La FDA statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla terapia sperimentale MDL-101 di Modalis Therapeutics, destinata a trattare la distrofia muscolare congenita di tipo 1A (LAMA2-CMD). 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